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YACOO:临床未达主要终点,Kalydeco却获FDA专家委员会肯定
2014-10-27
来源:转载自第三方
福泰制药(Vertex)近日收获了一个大好消息。尽管囊性纤维化(CF)药物Kalydeco在一项III期临床未达到主要终点,但FDA专家委员会却对该药在携带R117H突变的亚组成人患者群体中的疗效予以了肯定,已建议FDA批准该药。在美国,约有500例携带R117H突变的6岁及以上患者,而Kalydeco的价格高达30万美元/人/年,这意味着如果FDA批准Kalydeco用于该群体,Vertex公司将每年增加1.5亿美元的销售额。(相关链接:盘点:2013年价格最昂贵的10个药物)
一项在携带R117H突变的囊性纤维化(CF)患者中开展的III期临床研究中,药物Kalydeco未能达到主要终点,令Vertex公司和投资者有些忐忑不安。然而,该药却意外获得了FDA专家委员会的肯定。一个很重要的原因是,在该项研究中,在亚组成人群体(18岁及以上)中,Kalydeco使患者肺功能得到了统计学意义的显著改善,在24周时肺功能平均改善5%。目前,全球大约有1100例患者携带R117H突变,而医生和患者群体普遍迫切希望得到药物治疗,因此,FDA专家委员会认为,批准Kalydeco仍能够解决携带R117H突变CF成人群体中的高度未获满足医疗需求。
本周二,FDA专家委员会以13:2的投票结果,支持批准Kalydeco用于6岁及以上携带R117H突变的囊性纤维化(CF)患者。疗效方面,FDA专家委员会以9:6的投票结果认为,Kalydeco依然能够解决一个高度未获满足的医疗需求。FDA将于2014年12月30日做出最终审查决定。
这对于Vertex来说是一个好兆头,如果FDA最终批准Kalydeco,意味着该公司将获得一笔丰厚的新收入。据估计,在美国,大约有500例携带R117H突变的6岁及以上患者,而Kalydeco价格高达30万美元/人/年,500例患者就意味着每年新增1.5亿美元的销售额。
不过,有分析师认为,这是FDA有意侧重审查Vettex囊性纤维化临床项目下一阶段成果的信号,对该项目总体的积极看法,也为另一种非常重要的组合疗法在2015年的批准添加了好的彩头。这一“重要得多”的组合疗法是Kalydeco+lumacaftor,目前,Vertex公司正在携带F508del突变的囊性纤维化(CF)患者中评价这种二合一药物。根据ISI集团分析师,在全球范围内,携带F508del突变的CF患者超过2.8万例。目前,该组合疗法已在III期临床中取得成功,业内人士预计,Vertex将会在今年晚些时候向FDA提交二合一新药(Kalydeco+lumacaftor)的上市申请。
关于Kalydeco
Kalydeco是首个靶向囊性纤维化(CF)根本病因的药物,于2012年首次获美国和欧盟批准,用于治疗囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)基因存在至少单拷贝G551D突变的6岁及以上囊性纤维化(CF)患者,该药可使G551D突变缺陷性CFTR蛋白发挥正常功能。G551D突变是一种最常见的门控突变,该突变损害了ATP介导的通道调节。
此外,FDA于2014年6月批准Kalydeco用于携带9种非G551D门控突变中任意一种突变的6岁及以上CF患者,包括:G178R,S549N,S549R,G551S,G1244E,S1251N,S1255P,G1349D或G970R。
欧盟于2014年8月批准Kalydeco用于携带8种非G551D门控突变中任意一种突变的6岁及以上CF患者,包括:G178R,S549N,S549R,G551S,G1244E,S1251N,S1255P,G1349D。
关于囊性纤维化(CF)
囊性纤维化(CF)是由囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致的罕见遗传性疾病,该病困扰着全球约7万人。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输,基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断,某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液,导致呼吸困难及反复感染。
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