FDA本周（4月6日-4月10日）药品监管信息包括：3个突破性药物资格、3个孤儿药、3个仿制药、2个快车道地位。其中重点为：默沙东丙肝鸡尾酒重新收获2个突破性药物（BTD）资格、诺德诺德长效胰岛素产品Tresiba和Ryzodeg II类再申请被受理、阿斯利康单抗药物MEDI18897收获快车道地位。

 

以下就是生物谷小编对FDA在本周的药品监管信息进行的汇总：

 

1、FDA授予CUDC-907治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的孤儿药地位

 

CUDC-907由Curis公司研发，该药是一种组蛋白去乙酰化酶（HDAC）和磷酸肌醇3激酶（PI3K）双效抑制剂，目前正处于I期临床，调查用于难治性淋巴瘤或多发性骨髓瘤（MM）以及晚期或复发性肿瘤的治疗。Curis公司计划在2015年下半年启将CUDC-907推进II期临床。

 

2、FDA批准Revatio（西地那非注射液）仿制药

 

该款西地那非注射液（sildenafil，10mg/12.5ml）由印度仿制药商阿拉宾度（Aurobindo）生产，与辉瑞品牌药Revatio（sildenafil citrate，枸橼酸西地那非）注射液具有生物等效性和治疗等效性，用于肺动脉高压（PAH）成人患者的治疗。该药适用于不能吞咽口服药物的患者。

 

3、FDA受理性腺机能衰退治疗药物Androxal

 

Androxal（enclomiphene citrate）由Repros Therapeutics公司研发，该药适用于超重并伴有继发性性腺机能衰退的患者。该药是Repros的先导产品，如果获批，将成为该公司首个获批的产品。

 

4、FDA授予卵巢癌药物rucaparib突破性药物（BTD）资格

 

rucaparib由Clovis公司研发，该药是一种口服聚腺苷酸二磷酸核糖转移酶（PARP）抑制剂，适用于经2轮铂化疗治疗后病情恶化的BRCA突变晚期卵巢癌患者的治疗。目前，Clovis正在开展一项卵巢癌II期ARIEL项目，调查rucaparib作为一种口服单药疗法的疗效和安全性。该公司也希望rucaparib能够治疗肿瘤表现类似BRCA突变但并非BRCA突变的卵巢癌，该药物在该患者群体中已表现出一些疗效。Clovis计划在2016年向FDA提交rucaparib的新药申请（NDA）。

 

5、FDA批准FemHRT（醋酸炔诺酮-乙炔雌二醇）仿制药

 

印度仿制药商Glenmark获FDA批准生产和销售醋酸炔诺酮-乙炔雌二醇（norethindrone acetate andethinyl estradiol）0.5mg和1mg片剂，该药是Warner Chilcott公司品牌药FemHRT的仿制药，适用于绝经期女性，治疗中度至重度血管收缩症状及预防绝经后骨质疏松。FemHRT在2014年的销售额为3860万美元。

 

6、FDA受理诺和诺德糖尿病药物Tresiba和Ryzodeg II类再申请

 

FDA已接受并开始审查诺和诺德提交的糖尿病药物Tresiba和Ryzodeg II类再申请（ Class 2 resubmission）。之前，诺德诺德在2013年提交了Tresiba（德谷胰岛素，insulin degludec）和复方药Ryzodeg（德谷胰岛素/门冬胰岛素，insulin degludec/insulin aspart）的上市申请。然而，由于FDA担忧这2种胰岛素产品可能增加心脏病和中风风险，于是要求诺和诺德开展DEVOTE研究，该研究预计到2016年底结束。诺和诺德根据DEVOTE的中期数据，向FDA提交了2种药物的II类再申请。目前，Tresiba和Ryzodeg已在欧洲及其他市场上市。

 

7、FDA授予默沙东丙肝鸡尾酒2个突破性药物（BTD）资格

 

默沙东的丙肝鸡尾酒grazoprevir/elbasvir本周获得FDA 2个新的突破性药物（BTD）资格,分别为：（1）治疗基因型4慢性丙型肝炎病毒（HCV GT4）感染者的BTD资格；（2）治疗伴有终末期肾病正在进行血液透析治疗的基因型1 HCV（HCV GT1）感染者的BTD资格。之前，FDA在2013年曾授予该鸡尾酒治疗基因型1丙肝（HCV GT1）的BTD资格，但在今年1月撤销了。默沙东计划在2015年上半年提交该鸡尾酒的新药申请（NDA），目前，该鸡尾酒正处于III期C-EDGE项目和IIb/III C-SURFER研究。

 

8、FDA授予Sanguinate治疗镰状细胞病（SCD）的孤儿药地位

 

Sanguinate由Prolong制药公司研发，该药具有收缩血管的作用，能够确保氧气输送到缺氧的细胞和组织，可能帮助消除与镰状细胞病（SCD）相关的多种并发症，包括血管阻塞性危象、急性胸部综合征、腿部溃疡等。

 

9、FDA批准百利高Exalgo（盐酸氢吗啡酮缓释片）仿制药

 

百利高（Perrigo）盐酸氢吗啡酮（Hydromorphone HCL）缓释片8mg、12mg、16mg简略新药申请（ANDA）获FDA批准，用于慢性疼痛的治疗。该药是Mallinkrodt公司品牌药Exalgo的仿制药，适用于阿片耐受患者慢性疼痛的治疗。

 

10、FDA授予阿斯利康单抗药物MEDI18897快车道地位

 

MEDI18897由阿斯利康研发，该药是一种高效力、延长半衰期的单克隆抗体（mAb），目前正开发用于婴儿及儿童，治疗由感染呼吸道合胞病毒（RSV）导致的下呼吸道疾病（LRTI）。目前，MEDI18897正处于I期临床，阿斯利康的目的是开发这种半衰期延长的抗体，使患者在RSV感染季节只需注射一针药物即可。

 

11、FDA授予Raxone/Cantena治疗杜氏肌营养不良（DMD）的快车道地位

 

Raxone/Cantena（idebenone，艾地苯醌）由Santhera公司研发，该药是一种合成的短链苯醌（benzoquinone），可作为NAD(P)H:醌氧化还原酶1(NQO1)的底物，刺激线粒体的电子传递，增强细胞能量水平。目前，idebenone正开发用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）。最近公布的一项III期临床数据显示，idebenone延缓了DMD患者肺功能的衰退。Santhera公司计划在近期向FDA提交新药申请（NDA）。在欧盟及美国，idebenone已被授予孤儿药地位。

 

12、FDA授予bryostatin治疗脆性X综合征的孤儿药地位

 

bryostatin由Neurotrope公司研发，该药是一种蛋白激酶C（PKC）激活剂，从美国布兰切特·洛克菲勒神经科学研究所授权获得。目前，Neurotrope公司也正在临床前试验中调查bryostatin治疗儿科遗传性疾病——C型Niemann-Pick病（Niemann-Pick type C，NPC）的潜力。

 

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