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Alexion Pharma告别单个产品时代

2015-09-07 来源:亚科官网

关键词:医药;Strensiq;Kanuma

医药方面,美国知名罕见病制药商Alexion Pharma近日正式告别一个产品的时代,该公司2款超罕见病治疗药物Strensiq(asfotase alfa)和Kanuma(sebelipase alfa)双双在欧美上市。其中,Strensiq是首个低磷酸酯酶症(HPP)治疗药物,而Kanuma则是首个溶酶体酸性脂肪酶缺乏症(LAL-D)治疗药物。
Strensiq由Alexion公司自主研发,获欧盟批准作为一种长期的骨靶向酶替代疗法,用于超罕见的小儿发病低磷酸酯酶症(HPP)患者的治疗。
在欧盟,Strensiq是获批治疗HPP的首个药物。低磷酸酯酶症(HPP)是一种极为罕见的,渐进式的遗传性代谢紊乱疾病,患者机体多系统受损,导致身体虚弱甚至威胁其生命。低磷酸酯酶症(HPP)可使患者骨矿物质化,导致骨畸形及其他骨骼异常性疾病,还可导致多系统并发症,例如严重的肌无力、抽搐、疼痛和可导致婴儿夭折的呼吸困难。
Kanuma则由Alexion在今年5月耗资84亿美元收购Synageva BioPharma后获得,获欧盟批准作为一种长期的酶替代疗法,用于所有年龄段溶酶体酸性脂肪酶缺乏症(LAL-D)患者的治疗。
在欧盟,Kanuma是获批治疗LAL-D的首个药物。LAL-D也是一种超罕见的渐进式的遗传性代谢紊乱疾病,导致患者多器官受损及过早死亡。
目前,Alexion公司尚未披露Strensiq和Kanuma的价格标签,但巴克莱分析师Geoff Meacham在写给投资者的一份报告中指出,Alexion可能会将这2个药物定价为37.5万美元/年,这2款产品合并年销售峰值将达到20亿美元。
来源:生物谷Bioon.com