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多发性骨髓瘤孤儿药ixazomib或可被FDA加速审核

2015-09-21 来源:亚科官网
关键词:医药;孤儿药;多发性骨髓瘤;ixazomib
      据武田法规事务副总裁Melody Brown透露,武田开发的口服蛋白酶体抑制剂ixazomib或可被FDA加快审理。ixazomib近期已被列入欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)的加速评估。据FDA要求,如果某种治疗严重疾病的药物获批后有望改善安全性和有效性,并显着优于现有治疗药物,FDA有可能将其列入优先评审,这包括在评估申请材料时给予加快审理。
 
       多发性骨髓瘤(MM)是一种恶性浆细胞病,其肿瘤细胞起源于骨髓中的浆细胞,而浆细胞是B淋巴细胞发育到最终功能阶段的细胞。因此多发性骨髓瘤可以归到B淋巴细胞淋巴瘤的范围。多发性骨髓瘤可导致若干严重健康问题,累及骨骼、免疫系统、肾脏和个体的红细胞计数,部分较常见症状包括骨骼疼痛和疲乏,疲乏是贫血的症状,属罕见癌症。
 
       ixazomib (MLN9708)是一种研究中的口服蛋白酶体抑制剂,正在研究用于多发性骨髓瘤、全身性轻链(AL)淀粉样变和其他恶性肿瘤。2011年,ixazomib在美国和欧洲被认定为用于多发性骨髓瘤的孤儿药,2012年,在美国和欧洲被认定为用于AL淀粉样变的孤儿药。2014年,ixazomib被美国FDA认定为用于复发或难治AL淀粉样变的突破性治疗药物。它还是第一种进入3期临床试验的口服蛋白酶体抑制剂。
 
        ixazomib 的NDA申请主要基于TOURMALINE-MM1试验的首次预设中期分析结果。该项枢纽性、国际性、随机、双盲、安慰剂对照3期临床试验纳入722例患者,旨在评估ixazomib联合来那度胺和地塞米松在复发/难治多发性骨髓瘤成人患者中是否优于安慰剂联合来那度胺和地塞米松。本试验中,患者接受持续治疗,直至疾病进展,并将评估远期转归。
来源:生物谷Bioon.com
 
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